中大五院開出珠海市首張成人利司撲蘭處方-世界關(guān)注

文/羊城晚報(bào)全媒體記者 鄭達(dá) 通訊員 姜鑫

今年年初，首個(gè)在中國獲批治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的口服疾病修正治療（DMT）藥物利司撲蘭正式納入醫(yī)保，價(jià)格從6.38萬元/瓶降至3780元/瓶，使患者用藥成本大幅降低，為更多SMA患者家庭帶來新希望。

在各方的大力支持和中大五院相關(guān)部門的共同努力下，利司撲蘭已正式進(jìn)入該院。近日，中大五院神經(jīng)內(nèi)科主任畢方方為一位35歲的男性SMA患者，開出了珠海市首張成人利司撲蘭處方。

(資料圖)

脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無力和肌肉萎縮，可以影響機(jī)體運(yùn)動(dòng)、呼吸、吞咽及心臟、脾臟等多系統(tǒng)臟器功能，具有高致殘率和高致死率。隨著醫(yī)學(xué)發(fā)展，SMA治療已經(jīng)進(jìn)入疾病修正治療時(shí)代，通過藥物可以有效延緩疾病進(jìn)程，目前SMA治療藥物利司撲蘭口服液及諾西那生鈉注射液已進(jìn)入我國臨床應(yīng)用且列入國家醫(yī)保目錄。

據(jù)了解，根據(jù)患者發(fā)病年齡和臨床表型，通常將SMA分為5種類型：

0型：出生前發(fā)病，出生即出現(xiàn)呼吸衰竭，僅可存活數(shù)周。

1型：約6月齡發(fā)病，會(huì)出現(xiàn)肌無力，呼吸和吞咽方面的困難，不能獨(dú)坐，如果不治療，可能會(huì)在生命早期夭折。

2型：6月齡至18月齡發(fā)病，表現(xiàn)為能獨(dú)坐，但不能獨(dú)立行走或爬行，多數(shù)能活到成年。

3型：15月齡至19歲間發(fā)病，表現(xiàn)類似1型，但病情進(jìn)展緩慢且預(yù)期壽命較長，部分患者生存期與常人相同。

4型：晚發(fā)型，多為成年起病（30歲至60歲），癥狀主要為進(jìn)展緩慢的近端肌無力和萎縮，壽命正常。

SMA患者出現(xiàn)發(fā)熱、咳嗽或其他肺炎表現(xiàn)時(shí)，提示急性呼吸道感染，即使沒有危重情況，也應(yīng)該到醫(yī)院進(jìn)行相應(yīng)檢查后予以藥物治療，同時(shí)加強(qiáng)氣道清理。此外，患者出現(xiàn)呼吸困難、口唇發(fā)紺、血氧減低等癥狀時(shí)，往往提示已有急性呼吸衰竭或很大可能會(huì)迅速進(jìn)展到呼吸衰竭，需要緊急就醫(yī)。

畢方方表示，SMA患者越早診斷，越早長期堅(jiān)持有效治療，預(yù)后越好。對(duì)于有SMA家族史的新生兒，以及出現(xiàn)不明原因肌無力或肌張力過低的嬰兒，都應(yīng)盡早到正規(guī)醫(yī)院進(jìn)行基因檢測明確診斷并進(jìn)行干預(yù)。

來源 | 羊城晚報(bào)·羊城派

責(zé)編 | 黃鐵安

校對(duì) | 彭繼業(yè)

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